Cas Clinique

Faut-il vraiment continuer à élargir l’arsenal thérapeutique pour nos patients hémophiles ? À propos d’un cas clinique qui pourrait nous faire changer d’avis !

Do we really need to continue expanding the therapeutic arsenal for our hemophilia patients? Here’s a case study that could change our minds!

Laurent FRENZEL, Cécile BALLY, Annie HARROCHE

Volume 5 - Numéro 2 - Avril-Juin 2023

Rev Francoph Hémost Thromb 2023 ; 5 (2) : 79-82

RÉSUMÉ

L’arrivée des inhibiteurs des anticoagulants naturels dans l’arsenal thérapeutique en hémophilie suscite des questions relatives à leur positionnement et à leurs effets secondaires potentiels notamment thrombotiques. Voici le cas clinique d’un jeune patient hémophile B sévère, avec inhibiteur en impasse thérapeutique ayant bénéficié du programme d’accès compassionnel au concizumab qui est un anticorps monoclonal anti-TFPI. Même si ces traitements pourraient s’adresser à un faible nombre de nos patients hémophiles, la difficulté de leur prise en charge doit inciter à poursuivre le développement de ces molécules et leur mise sur le marché.

MOTS CLÉS

concizumab, hémophilie B avec inhibiteur, inhibiteur des anticoagulants

ABSTRACT

The arrival of natural anticoagulant inhibitors in the therapeutic arsenal in hemophilia raises questions about their positioning and their potential side effects, particularly thrombotic complications. Here is the clinical case of a young patient with severe hemophilia B and an inhibitor in therapeutic impasse who benefited from the concizumab compassionate access program; an anti-TFPI monoclonal antibody. Although these treatments could be applied to a small number of our hemophiliac patients, the difficulty of their care should encourage us to pursue the development of these molecules and their licensing.

KEYWORDS

anticoagulant inhibitor, concizumab, hemophilia B with inhibitor