RÉSUMÉ

Nous vous proposons ci-après une sélection synthétique d’annonces de presse marquantes concernant les pathologies de l’hémostase et la thrombose, et parues ces trois derniers mois.

APPROBATION DU FITUSIRAN AUX ÉTATS-UNIS

Le fitusiran, premier traitement ciblant l’antithrombine dans l’hémophilie, a été approuvé aux États-Unis pour traiter l’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteur. Il offre une protection constante avec seulement 6 injections par an à l’aide d’un stylo prérempli ou classiquement d’un flacon et d’une seringue. Le mécanisme d’action unique de cette molécule permet de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d’hémophilie. L’autorisation est basée sur les données des études de phase III ATLAS qui ont démontré une protection cliniquement significative contre les saignements, mesurée par le taux de saignements annualisés (ABR) chez les patients avec ou sans inhibiteurs. Il est important de mentionner qu’il existe tout de même un risque d’effets indésirables importants, avec notamment des événements thrombotiques, des maladies aiguës et récurrentes de la vésicule biliaire et une hépatotoxicité. La Food and Drug Administration (FDA) a accordé au fitusiran plusieurs désignations : celle de médicament orphelin pour l’hémophilie A et B, de Fast Track pour l’hémophilie A et B avec ou sans inhibiteurs du FVIII ou FIX, et celle de Breakthrough Therapy pour l’hémophilie B avec inhibiteurs du FIX […]