RÉSUMÉ

Nous vous proposons ci-après une sélection synthétique d’annonces de presse marquantes concernant les pathologies de l’hémostase et la thrombose, et parues ces trois derniers mois.

APPROBATION DU FITUSIRAN AUX ÉTATS-UNIS
Le fitusiran, premier traitement ciblant l’antithrombine dans l’hémophilie, a été approuvé aux États-Unis pour traiter l’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteur. Il offre une protection constante avec seulement 6 injections par an à l’aide d’un stylo prérempli ou classiquement d’un flacon et d’une seringue. Le mécanisme d’action unique de cette molécule permet de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d’hémophilie. L’autorisation est basée sur les données des études de phase III ATLAS qui ont démontré une protection cliniquement significative contre les saignements, mesurée par le taux de saignements annualisés (ABR) chez les patients avec ou sans inhibiteurs. Il est important de mentionner qu’il existe tout de même un risque d’effets indésirables importants, avec notamment des événements thrombotiques, des maladies aiguës et récurrentes de la vésicule biliaire et une hépatotoxicité. La Food and Drug Administration (FDA) a accordé au fitusiran plusieurs désignations : celle de médicament orphelin pour l’hémophilie A et B, de Fast Track pour l’hémophilie A et B avec ou sans inhibiteurs du FVIII ou FIX, et celle de Breakthrough Therapy pour l’hémophilie B avec inhibiteurs du FIX.
Parallèlement à l’approbation du fitusiran, la FDA a également autorisé le test INNOVANCE® Antithrombin de Siemens Healthineers en tant que compagnon diagnostique du fitusiran permettant de mesurer les taux circulants d’antithrombine. (Source : communiqué de presse Sanofi du 28 mars 2025.)

UTILISATION DU CONCENTRÉ DE COMPLEXE PROTHROMBIQUE À 4 FACTEURS CHEZ LES PATIENTS PRÉSENTANT DES SAIGNEMENTS EXCESSIFS LORS D’UNE CHIRURGIE CARDIAQUE
Les résultats positifs de l’étude FARES-II ont été publiés dans le Journal of the American Medical Association (JAMA). Cette étude de phase III a démontré la supériorité en termes d’efficacité hémostatique du concentré de complexe prothrombique à quatre facteurs (4F-PCC) versus celle du plasma congelé chez les patients présentant des saignements excessifs lors d’une chirurgie cardiaque. Cette étude a été menée dans 12 hôpitaux au Canada et aux États-Unis et a inclus 420 patients, tous ayant subi une chirurgie cardiaque, avec des saignements excessifs et une prise en charge par un cœur-poumon artificiel. Ce traitement représente une solution de rechange plus efficace pour gérer les déficits en facteurs de coagulation chez les patients ayant subi une chirurgie cardiaque. (Source : communiqué de presse Octapharma du 31 mars 2025.)

JOURNÉE MONDIALE DE L’HÉMOPHILIE
Le 17 avril dernier, s’est déroulée la journée mondiale de l’hémophilie. A cette occasion, nombre d’industries pharmaceutiques se sont impliquées et ont communiqué autour de cet événement, dont le thème cette année était « Accès pour tous : les femmes et les filles saignent aussi ». Historiquement, les femmes et les filles atteintes de troubles de la coagulation ont été sous-diagnostiquées. Cette thématique souligne donc l’importance de reconnaitre et de relever les défis uniques auxquels sont confrontées ces patientes dans la communauté des malades atteints de troubles de la coagulation. En améliorant l’accès au diagnostic, au traitement et aux soins, la qualité de vie de ces patientes peut être considérablement améliorée.
A cette occasion, Octapharma a mis en lumière les histoires inspirantes de trois femmes, démontrant leur capacité de résilience et leur force morale. (Source : communiqué de presse Octapharma du 17 avril 2025.)
De la même manière, LFB a profité de cette journée pour réaffirmer son soutien aux hémophiles et à tous les acteurs engagés pour une meilleure reconnaissance des troubles de la coagulation. (Source : communiqué de presse LFB du 17 avril 2025.)

WFH 2025
Lors de la réunion « WFH 2025 Comprehensive Care
Summit » qui s’est déroulée à Dubaï du 23 au 25 avril, Sobi a présenté des données dans le cadre du programme clinique de phase III XTEND, qui évalue l’efficacité de l’efanesoctocog alfa comme traitement de l’hémophilie A. Ont été présentées, entre autres, des mises à jour sur la santé articulaire des patients et sur les résultats chirurgicaux chez les patients traités. (Source : communiqué de presse Sobi du 23 avril 2025.)

PROLONGATION DU CONTRAT DE SOUTIEN À LA FMH
Les laboratoires Sobi & Sanofi et la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) ont annoncé la signature d’un contrat de soutien au programme d’aide humanitaire de la FMH sous la forme de dons de médicaments et d’aide financière pour une durée maximale de 5 ans. Il s’agit du deuxième renouvellement de cette collaboration, qui existe depuis plus de 10 ans, et qui démontre l’engagement des partenaires à fournir les soins et les ressources nécessaires aux personnes atteintes d’hémophilie dans le monde entier. L’engagement comprend le don de 100 millions d’unités internationales (UI) de facteur par an, doses distribuées dans les pays en voie de développement.
Pour rappel, entre 2014 et 2024, Sobi et Sanofi ont fourni 1 milliard d’UI de produits thérapeutiques, permettant de traiter 22 219 personnes atteintes de troubles héréditaires de la coagulation. (Source : communiqués de presse Sobi & Sanofi du 25 avril 2025.)

EXTENSION D’INDICATION POUR LE DAMOCTOCOG PEGOL
Une extension d’indication portant sur l’âge à partir duquel le médicament peut être administré a été accordée au damoctocog pegol (commercialisé par le laboratoire Bayer). Son utilisation pour le traitement de l’hémophilie A est désormais possible à partir de l’âge de 7 ans et non plus 12 ans comme auparavant. L’extension d’autorisation de mise sur le marché (AMM) repose sur les données des études Alfa-PROTECT et PROTECT Kids qui ont démontré l’efficacité et la sécurité du produit dans une population âgée de 7 ans à moins de 12 ans. (Source : avis CMUH du 25 avril 2025.)

AVIS DÉFAVORABLE AU REMBOURSEMENT DU MARSTACIMAB DANS L’HÉMOPHILIE
La commission de la transparence (CT) a estimé que l’anticorps monoclonal ciblant le TFPI marstacimab, développé par le laboratoire Pfizer, présentait un service médical rendu (SMR) insuffisant pour justifier d’une prise en charge en prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A ou B. L’indication précise évaluée était la prophylaxie de routine des épisodes hémorragiques chez les patients âgés de 12 ans et plus, pesant au moins 35 kg et atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteur du FVIII ou d’hémophilie B sévère sans inhibiteur du FIX. Le marstacimab avait été homologué dans l’Union européenne en novembre 2024. Un refus d’accès précoce lui a été donné en mars 2025 dans une indication restreinte, du fait de l’existence de traitements appropriés. Le SMR insuffisant est justifié par des données cliniques disponibles ne permettant pas d’évaluer de façon robuste l’intérêt d’une prophylaxie conduite avec les alternatives disponibles, avec des incertitudes quant à son efficacité qui ne permettent pas d’exclure une efficacité moindre que celle des alternatives et des incertitudes quant au risque thrombotique en lien avec son mécanisme d’action. La CT a également mis en avant l’absence de données démontrant un impact du marstacimab sur le parcours de soin du patient par rapport aux alternatives disponibles. (Source : avis de la Haute Autorité de santé du 21 mai 2025.)