La thérapie génique vise à traiter les maladies génétiques en modifiant directement le génome des cellules porteuses de l’anomalie causale. Elle permet d’introduire des gènes thérapeutiques ou de modifier/corriger des gènes dans les cellules du patient, soit en délivrant directement les gènes dans les tissus cibles à l’aide de vecteurs le plus souvent viraux (approche in vivo), soit en prélevant puis en modifiant les cellules du patient à l’extérieur du corps, puis en les réinjectant (approche ex vivo). Elle offre un potentiel considérable pour le traitement d’un large éventail de maladies héréditaires mais également des cancers avec l’émergence des thérapies par lymphocytes T chimériques (CAR-T cells). Plusieurs protocoles cliniques sont d’ailleurs utilisés en routine pour le traitement de maladies génétiques ou d’hémopathies malignes. Cependant, la recherche dans ce domaine ne cesse de progresser, notamment pour permettre d’étendre l’utilisation de la thérapie génique à un plus grand nombre de maladies rares et de cancers. En particulier, la sécurité d’utilisation de ces stratégies représente un aspect crucial avec le développement de vecteurs non viraux et la réduction de la génotoxicité des approches d’édition génique. L’ensemble de ces optimisations, associées à la meilleure compréhension des mécanismes impliqués, conduiront la thérapie génique à jouer un rôle de plus en plus important dans le traitement des maladies génétiques héréditaires et du cancer pour les années à venir.