Edition spéciale ISTH 2026
Annual congress of International Society on Thrombosis and Haemostasis
Du 11 au 15 juillet 2026, Paris
Avec le soutien institutionnel
D’après la communication orale de S. Šaulytė Trakymien, Concizumab prophylaxis in paediatric participants with haemophilia A/B with inhibitors in the phase 3 explorer10 study: Efficacy, safety and PK/PD results from the 32-week cut-off (OC02.1). Congrès ISTH 2026, 11-15 Juillet, Paris
Adeline Pontis, Rennes
Le concizumab, anticorps monoclonal anti-TFPI (inhibiteur de la voie du facteur tissulaire), peut désormais aujourd’hui être utilisé en accès précoce en France chez les patients de plus de 12 ans atteints d’hémophilie sévère A ou B, avec ou sans inhibiteurs. L’étude EXPLORER10 est une étude de phase III de sécurité, d’efficacité et de pharmacocinétique/pharmacodynamique chez les enfants de moins de 12 ans, dont les résultats intermédiaires après 32 semaines de suivi sont présentés.
Quarante-cinq patients atteints d’hémophilie sévère A ou B avec inhibiteurs ont été inclus, naïfs de tout traitement ou ayant déjà bénéficié d’un accès compassionnel. Les patients n’ayant jamais reçu de concizumab ont reçu une dose de charge de 1,0 mg/kg, suivie d’une dose quotidienne de 0,20 mg/kg à partir du 2e jour, avec si besoin un ajustement posologique (entre 5 et 8 semaines) à 0,15 ou 0,25 mg/kg en fonction de la concentration plasmatique de concizumab.
La prophylaxie par concizumab a montré une diminution importante (82 %) du taux annualisé de saignements (ABR), tous saignements confondus par rapport à un traitement à la demande, et de 86 % des saignements spontanés. Plus de la moitié des patients (54 %) n’a présenté aucun évènement hémorragique traité, toutes origines confondues, durant les 32 semaines de l’étude (ABR médian à 0,9), et 83 % des patients n’ont présenté aucun saignement spontané (ABR médian des saignements spontanés de 0,4).
Le profil de sécurité était similaire à celui déjà rapporté avec le concizumab. Aucun évènement thromboembolique n’a été observé durant les 32 semaines. Les évènements indésirables ont concerné 83 % des patients mais étaient pour la plupart probablement non liés au concizumab, transitoires et d’intensité légère. Vingt-six pour cent des patients ont développé un anticorps anti-médicament (ADA), mais sans aucun impact clinique.
Les paramètres biologiques testés montrent une concentration stable en concizumab atteinte assez rapidement, une diminution importante de la concentration en TFPI ainsi qu’un pic de génération de thrombine dont la valeur était proche de celle d’un sujet adulte sain.
Ainsi, les résultats de cette étude confirment que le concizumab peut être utilisé chez les enfants atteints d’hémophilie sévère avec inhibiteurs.
Attention : ceci est un compte-rendu et/ou résumé des communications de congrès dont l’objectif est de fournir des informations sur l’état actuel de la recherche ; ainsi, les données présentées sont susceptibles de ne pas être validées par les autorités françaises et ne doivent donc pas être mises en pratique.
Ce compte-rendu a été réalisé sous la seule responsabilité du coordinateur, des auteurs et du directeur de la publication qui sont garants de l’objectivité de cette publication.
