RÉSUMÉ

Nous vous proposons ci-après une sélection synthétique d’annonces de presse marquantes sur les pathologies de l’hémostase et la thrombose, parues ces trois derniers mois. ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC : RUPTURE DE STOCK TEMPORAIRE ANNONCÉE PAR CSL Le groupe CSL a annoncé être confronté à une rupture de stock temporaire de sa thérapie génique, etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®), destinée au traitement de l’hémophilie B. Cette situation devrait entraîner des retards de traitement pour certains patients dans les pays où le médicament est commercialisé. Selon le laboratoire, cette difficulté d’approvisionnement reflète la complexité des procédés de fabrication d’une thérapie génique, qui nécessitent le respect de

Nous vous proposons ci-après une sélection synthétique d’annonces de presse marquantes sur les pathologies de l’hémostase et la thrombose, parues ces trois derniers mois.

ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC : RUPTURE DE STOCK TEMPORAIRE ANNONCÉE PAR CSL
Le groupe CSL a annoncé être confronté à une rupture de stock temporaire de sa thérapie génique, etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®), destinée au traitement de l’hémophilie B. Cette situation devrait entraîner des retards de traitement pour certains patients dans les pays où le médicament est commercialisé. Selon le laboratoire, cette difficulté d’approvisionnement reflète la complexité des procédés de fabrication d’une thérapie génique, qui nécessitent le respect de normes réglementaires et de qualité qui sont particulièrement exigeantes. CSL indique travailler en lien avec les autorités compétentes afin de rétablir un approvisionnement stable du produit dans les meilleurs délais. Pour rappel, l’etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) est autorisée dans l’Union européenne depuis 2023 pour le traitement des adultes atteints d’hémophilie B sévère ou modérément sévère, sans antécédent d’inhibiteurs du facteur IX. En France, la thérapie génique avait été mise à disposition dans le cadre du dispositif d’accès direct post-HAS, avant l’arrêt de ce dispositif à la demande du laboratoire fin 2024. Cette annonce illustre les défis industriels et logistiques qui accompagnent encore le déploiement des thérapies géniques en pratique clinique, notamment en matière de production et de sécurisation de la chaîne d’approvisionnement. (Source : APMnews, dépêche du 17 mars 2026.)

AVC ISCHÉMIQUE : PUBLICATION DANS THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE DES RÉSULTATS DE PHASE III D’ASUNDEXIAN ET ÉVALUATION DE CE DERNIER PAR L’EMA
Bayer a annoncé la publication dans The New England Journal of Medicine des résultats complets de l’étude de phase III OCEANIC-STROKE, évaluant asundexian, un inhibiteur oral expérimental du facteur XIa (FXIa), dans la prévention secondaire de l’accident vasculaire cérébral (AVC) ischémique chez des patients ayant présenté un AVC ischémique non cardioembolique ou un accident ischémique transitoire (AIT) à haut risque. Cette étude internationale, randomisée, en double aveugle contre placebo, a inclus 12 327 patients recevant un traitement antiplaquettaire associé soit à l’asundexian 50 mg une fois par jour, soit à un placebo. Les résultats montrent une réduction de 26 % du risque d’AVC ischémique avec l’asundexian par rapport au placebo (HR 0,74 ; IC 95 % : 0,65-0,84 ; p < 0,001), sans augmentation du risque d’hémorragie majeure selon les critères de l’ISTH. La publication apporte également des données complémentaires sur le bénéfice clinique net du traitement.
L’asundexian a montré des résultats favorables sur plusieurs critères composites associant événements ischémiques et complications hémorragiques, incluant notamment le risque combiné d’AVC ischémique ou d’hémorragie majeure, ainsi que sur des critères intégrant mortalité cardiovasculaire, infarctus du myocarde ou AVC. Ces résultats confirment ceux présentés lors de l’International Stroke Conference 2026 et il en résulte qu’OCEANIC-STROKE est la première étude de phase III évaluant un inhibiteur du facteur XIa qui soit positive et qui démontre une supériorité par rapport au placebo dans la prévention des récidives d’AVC ischémique, sans augmentation concomitante du risque hémorragique majeur. Ils renforcent l’intérêt porté à cette nouvelle classe d’antithrombotiques, développée avec l’objectif de dissocier plus efficacement protection antithrombotique et risque de saignement. (Source : communiqué de presse Bayer, 16 avril 2026.)
Par ailleurs, Bayer a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait validé et commencé l’évaluation de la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’asundexian dans la prévention secondaire de l’accident vasculaire cérébral (AVC) ischémique chez les adultes ayant présenté un AVC ischémique non cardioembolique ou un accident ischémique transitoire (AIT) à haut risque. Cette demande d’enregistrement est fondée sur les résultats de l’étude pivot de phase III OCEANIC-STROKE. Si elle est approuvée, cette demande constituerait la première autorisation européenne d’un inhibiteur du FXIa, une nouvelle classe thérapeutique actuellement en développement dans plusieurs indications cardiovasculaires et thromboemboliques. (Source : communiqué de presse Bayer, 10 juin 2026.)

HÉMOPHILIE AVEC INHIBITEUR : EXTENSION D’AMM EUROPÉENNE POUR LE MARSTACIMAB
La Commission européenne a accordé une extension d’AMM au marstacimab (Hympavzi®) pour la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients âgés de 12 ans et plus, pesant au moins 35 kg, atteints d’hémophilie A avec inhibiteur du FVIII ou d’hémophilie B avec inhibiteur du FIX. Cette décision élargit le périmètre d’utilisation du marstacimab, déjà autorisé dans l’Union européenne chez les patients sans inhibiteurs. Le marstacimab est un anticorps monoclonal administré par voie sous-cutanée une fois par semaine, et ciblant le TFPI (tissue factor pathway inhibitor) afin de rétablir l’équilibre hémostatique sans recourir à un traitement substitutif en FVIII ou FIX. Selon Pfizer, il s’agit du seul traitement hebdomadaire sous-cutané approuvé dans l’Union européenne à la fois dans l’hémophilie A et B, avec ou sans inhibiteur. L’extension d’indication repose sur les résultats de l’étude pivot de phase III BASIS, menée chez des adolescents et adultes atteints d’hémophilie sévère avec inhibiteur. Le traitement par marstacimab a permis une réduction de 93 % du taux annualisé de saignements traités par rapport à une stratégie de traitement à la demande par agents bypassants (1,39 versus 19,78 épisodes par an ; p < 0,0001). Une supériorité du marstacimab a également été observée sur l’ensemble des critères secondaires liés aux saignements, incluant les saignements spontanés, articulaires et des articulations cibles. Les données intermédiaires de l’étude d’extension ouverte montrent par ailleurs le maintien d’un faible taux de saignements après une durée totale de traitement pouvant atteindre 53 mois. Le profil de tolérance observé était globalement cohérent avec les données antérieures, les événements indésirables les plus fréquemment rapportés étant des réactions aux sites d’injections, des céphalées, un prurit, une hypertension artérielle et des éruptions cutanées. L’événement indésirable grave le plus important rapporté au cours du développement clinique a été une thrombose. Cette extension d’AMM apporte une nouvelle option prophylactique pour une population de patients particulièrement complexe à prendre en charge, les inhibiteurs réduisant ou annulant l’efficacité des traitements substitutifs conventionnels. (Source : communiqué de presse Pfizer, 13 mai 2026.)

HÉMOPHILIE : NOVO NORDISK RENONCE À UN PROJET D’USINE DÉDIÉE AUX MALADIES RARES AU DANEMARK
Novo Nordisk a annoncé l’abandon d’un projet de site de production à Odense (Danemark), dont la construction avait été annoncée fin 2024. Selon les informations relayées par la presse danoise, les installations prévues seront finalement transformées en entrepôt logistique, le groupe justifiant cette décision par la situation actuelle du marché. Le projet initial devait couvrir plus de 40 000 m² et être principalement consacré à la production de médicaments destinés aux maladies rares, notamment dans le domaine de l’hémophilie. Sa mise en service était prévue pour 2027 et devait s’accompagner de la création de 400 emplois permanents. La réorientation du projet entraînera le licenciement d’environ la moitié des 150 collaborateurs actuellement impliqués sur le site et mettra fin aux recrutements envisagés. Cette décision illustre les ajustements industriels actuellement opérés par les laboratoires pharmaceutiques dans un contexte d’évolution des marchés et des priorités d’investissement, y compris dans le secteur des maladies rares. (Source : APMnews, dépêche du 26 mai 2026.)

MALADIE DE WILLEBRAND : INCYTE MISE SUR LE CANDIDAT PROPHYLACTIQUE VGA039 AVEC UNE ACQUISITION POUVANT ATTEINDRE 2 MILLIARDS DE DOLLARS
Incyte a annoncé l’acquisition de Vega Therapeutics, filiale de la société américaine Star Therapeutics, dans le cadre d’une transaction pouvant atteindre 2 milliards de dollars. L’opération comprend un paiement initial de 1,25 milliard de dollars, auquel pourront s’ajouter jusqu’à 750 millions de dollars de paiements conditionnés aux performances commerciales futures. Cette acquisition permet à Incyte de renforcer sa présence dans le domaine des maladies hémorragiques en intégrant VGA039, un anticorps monoclonal ciblant la protéine S et actuellement évalué en phase III dans la maladie de Willebrand. Selon l’entreprise, ce candidat pourrait devenir la première prophylaxie sous-cutanée à administration mensuelle dans cette pathologie. Les traitements prophylactiques actuellement disponibles reposent principalement sur des administrations intraveineuses répétées plusieurs fois par semaine. VGA039 a déjà obtenu plusieurs désignations réglementaires de la Food and Drug Administration (FDA), notamment « Breakthrough Therapy », « Fast Track », « Rare Pediatric Disease » et « médicament orphelin », soulignant l’intérêt porté à cette approche thérapeutique. Incyte estime que la population potentiellement concernée représente environ 135 000 personnes aux États-Unis. Cette opération illustre l’intérêt croissant de l’industrie pharmaceutique pour les maladies hémorragiques rares et pour le développement d’approches prophylactiques susceptibles de simplifier les modalités de prise en charge des patients. (Source : APMnews, dépêche du 8 juin 2026.)

MARSTACIMAB : LA FDA ÉTEND L’INDICATION AUX PATIENTS AVEC INHIBITEUR ET AUX ENFANTS DÈS 6 ANS
La FDA a approuvé une extension d’indication du marstacimab (Hympavzi®) dans l’hémophilie A et B, élargissant son utilisation aux patients âgés de 12 ans et plus présentant des inhibiteurs ainsi qu’aux enfants de 6 à 11 ans, avec ou sans inhibiteur. Cette décision permet désormais l’utilisation du traitement en prophylaxie de routine chez les patients atteints d’hémophilie A ou B à partir de l’âge de 6 ans. Le marstacimab est un anticorps monoclonal ciblant le TFPI, administré par voie sous-cutanée une fois par semaine à l’aide d’un stylo auto-injecteur prérempli. Selon Pfizer, il s’agit du premier traitement non substitutif sous- cutané disponible chez les enfants de 6 à 11 ans atteints d’hémophilie B, avec ou sans inhibiteur. L’extension d’indication repose sur les résultats de l’étude de phase III BASIS chez les adolescents et adultes présentant des inhibiteurs, ainsi que sur les données intermédiaires de l’étude BASIS KIDS menée chez des enfants âgés de 6 à 17 ans. Dans l’étude BASIS, le traitement a permis une réduction de 93 % du taux annualisé de saignements traités par rapport à une prise en charge à la demande par agents bypassants. Les résultats de BASIS KIDS montrent par ailleurs de faibles taux annualisés de saignements chez les enfants traités par marstacimab, tant chez ceux présentant des inhibiteurs que chez ceux n’en présentant pas. Cette approbation renforce la place des stratégies non substitutives dans la prise en charge de l’hémophilie et élargit l’accès à une prophylaxie sous-cutanée hebdomadaire pour des populations jusqu’alors limitées en options thérapeutiques, notamment les enfants atteints d’hémophilie B et les patients développant des inhibiteurs des FVIII ou IX. (Source : communiqué de presse Pfizer, 8 juin 2026.)