Nous vous proposons ci-après une sélection synthétique d’annonces de presse marquantes sur les pathologies de l’hémostase et la thrombose, parues ces trois derniers mois.

Neuf médicaments dérivés du sang commercialisés par le laboratoire français du fractionnement et des biotechnologies (LFB) connaissent des tensions d’approvisionnement et sont soumis à des limitations pour en assurer une distribution équitable. L’information a été communiquée lors d’un point d’information par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Les médicaments concernés sont les suivants : antithrombine Aclotine®, alpha-1-antitrypsine Alfalastin®, FIX Betafact®, FVIII Factane®, immunoglobulines humaines intraveineuses Clairyg® et Tegeline®, fibrinogène Clottafact®, protéine C Protexel®, albumine Vialebex®, facteur von Willebrand Wilfactin®. Certains dosages sont même en rupture. Ces tensions sont la conséquence d’une diminution temporaire de la production pour permettre une mise à niveau du matériel de fabrication. Les retards d’approvisionnement sont susceptibles de se prolonger jusqu’à mi-2026 dans certains cas. Des recommandations ont été élaborées avec la filière de santé maladies hémorragiques rares (MHEMO) et le réseau PERMEDES (Plateforme d’échange et de recherche sur les médicaments dérivés du sang et analogues recombinants) pour accompagner la prescription et la délivrance des alternatives thérapeutiques. L’ANSM a communiqué des recommandations pour uniquement deux spécialités : Wilfactin® et Clottafact®. (Source : communiqués ANSM du 12 juin 2025 & du 3 juillet 2025 – Recommandations MHEMO/PERMEDES.)

Lors du congrès de l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2025, qui s’est tenu du 21 au 25 juin 2025 à Washington, Sobi a présenté un large éventail de mises à jour de ses études cliniques. Par le biais de 10 présentations, les équipes cliniques ont présenté des nouvelles données sur :

• l’avatrombopag (indiqué dans le traitement du PTI chez les patients adultes réfractaires à d’autres traitements) ;

• les résultats chirurgicaux obtenus avec l’efanesoctocog alfa (indiqué pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d’hémophilie A. Il peut être utilisé pour tous les groupes d’âges et toutes les formes de gravité de la maladie) ;

• des résumés d’études spécifiques à long terme sur l’hémophilie. (Source : communiqué de presse Sobi du 20 juin 2025.)

Lors du congrès de l’ISTH 2025, Roche-Chugai a annoncé les premières données cliniques issues de l’étude de phase I/ II NXTAGE évaluant le NXT007 chez les personnes atteintes d’hémophilie A. Le NXT007 est un anticorps bispécifique de nouvelle génération destiné à être injecté par voie sous-cutanée, basé sur l’emicizumab qui est largement utilisé pour traiter l’hémophilie A. Le NXT007 est actuellement en cours de développement pour l’hémophilie A. L’étude NXTAGE est un essai clinique multicentrique de phase I/II visant à évaluer la sécurité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du NXT007. Les données présentées proviennent de la partie B de l’étude, qui consistait en une administration de doses multiples croissantes à des patients âgés de 12 à 65 ans atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteurs du FVIII et n’ayant jamais reçu de traitement par emicizumab. Les participants ont été répartis en 4 cohortes et, après 4 à 6 semaines de doses d’attaque, ont reçu des doses d’entretien souscutanées de NXT007 à différents niveaux posologiques toutes les 4 semaines. L’analyse primaire a été réalisée lorsqu’au moins 6 participants avaient terminé 16 semaines de traitement par NXT007 dans toutes les cohortes de la partie B. Dans la partie B, une augmentation dépendante de la dose de la concentration plasmatique de NXT007 a été observée. Les concentrations plasmatiques dans les cohortes à forte dose B-3 et B-4 ont atteint la fourchette d’activité équivalente au FVIII prévue sur la base des données précliniques. Aucun saignement traité n’a été observé dans les cohortes B-3 et B-4 pendant la période de dose d’entretien. Le NXT007 a été bien toléré dans la partie B. Le nombre d’événements indésirables (EI) n’était pas lié à la dose, et les EI ayant conduit à l’arrêt du traitement ainsi que les EI graves n’étaient pas liés au NXT007. Aucun événement thromboembolique n’a été observé et le profil de sécurité était tolérable. (Source : communiqué de presse Roche du 23 juin 2025 & communiqué de presse Chugai du 23 juin 2025.)

Lors du congrès de l’ISTH 2025, BioMarin a présenté de nouvelles données soulignant l’efficacité et la sécurité à long terme du valoctocogene roxaparvovec. L’essai de phase III GENEr8-1 a démontré que le contrôle durable de saignements et l’expression soutenue du facteur VIII (FVIII) étaient maintenus 5 ans après le traitement par la thérapie génique. L’activité du FVIII est restée conforme aux résultats précédemment rapportés et aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé. Tout au long de l’essai, aucun participant n’a développé d’inhibiteurs du FVIII ni subi d’évènements thromboemboliques et aucune pathologie maligne liée au traitement n’a été observée au cours des cinq années de l’étude. (Source : communiqué de presse Biomarin du 24 juin 2025.)

Les résultats positifs de l’étude de phase III BASIS évaluant le marstacimab (anticorps monoclonal anti-TFPI) chez les adultes et les adolescents atteints d’hémophilie A ou B avec inhibiteurs ont été dévoilés. L’étude a atteint son critère d’évaluation principal et ses critères d’évaluation secondaires au niveau des saignements, démontrant la supériorité du marstacimab administré une fois par semaine en sous-cutané par rapport au traitement à la demande dans une population de patients nécessitant des approches thérapeutiques moins contraignantes. Le marstacimab a été généralement bien toléré, conformément aux résultats de la cohorte sans inhibiteur de l’étude BASIS et aux résultats de phase I/II. Aucun décès ni événement thromboembolique n’a été signalé. (Source : communiqué de presse Pfizer du 26 juin 2025.)

Le concizumab (anticorps anti-TFPI, en sous-cutané, une administration par jour) a obtenu une extension d’indication par la Food Drug and Administration (FDA) comme traitement prophylactique pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A ou B, sans inhibiteurs. L’extension d’autorisation de mise sur le marché (AMM) repose sur la phase III Explorer8 qui a montré une réduction des risques de saignement spontané ou traumatique de 86 % dans l’hémophilie A et de 79 % dans l’hémophilie B. Le concizumab était déjà homologué dans cette indication mais en cas de présence d’inhibiteurs. En France, il est disponible en accès précoce depuis 2023. (Source : avis HAS du 31 juillet 2025.)

Dans un communiqué de presse, Sanofi a annoncé que la FDA des Etats-Unis a approuvé Wayrilz® (rilzabrutinib) pour les adultes atteints de thrombopénie immune persistante ou chronique ayant présenté une réponse insuffisante au traitement antérieur. L’approbation repose sur l’étude pivot de phase III LUNA3, dans laquelle le traitement a répondu aux critères d’évaluation principaux et secondaires, montrant un effet positif sur le maintien du nombre de plaquettes et sur d’autres symptômes du PTI. Wayrilz® est un inhibiteur de BTK. Pour rappel, la protéine BTK, exprimée dans les cellules B, les macrophages et d’autres cellules immunitaires innées, joue un rôle essentiel dans les processus pathologiques à médiation immunitaire et les voies inflammatoires impliquées dans le PTI. (Source : communiqué de presse Sanofi du 29 août 2025.)