RÉSUMÉ
L’hémophilie A acquise (AHA) est une maladie hémorragique auto-immune rare. Elle est la conséquence du développement d’auto-anticorps dirigés contre le facteur VIII endogène. Son traitement est basé sur deux principes : restaurer l’hémostase en compensant l’activité du facteur VIII inhibé et éradiquer l’auto-anticorps via une thérapie immunosuppressive 1. La reconnaissance et le traitement sans délai de cette affection sont essentiels afin d’éviter une lourde morbidité et mortalité. Identifier le traitement efficace et dénué de risque peut représenter un défi puisque la population concernée par l’AHA est le plus souvent âgée et affectée par de multiples comorbidités 2-5. L’émicizumab, un anticorps bispécifique se fixant au facteur IXa et au facteur X, a révolutionné le traitement de l’hémophilie congénitale avec et sans inhibiteur 6-8. Son mode d’action permet d’anticiper son efficacité hémostatique dans l’AHA. Nous décrivons ici les cas de deux patients atteints d’AHA traités efficacement par émicizumab combiné à un traitement immunosuppresseur. Nous proposons une revue de la littérature existante concernant l’utilisation prometteuse de l’émicizumab dans cette indication.
MOTS CLÉS
agents de by-pass, emicizumab, hémophilie A acquise
ABSTRACT
Acquired hemophilia A (AHA) is a rare and severe hemorrhagic autoimmune disease caused by auto-antibodies directed against factor VIII (FVIII). Treatment is based on two principles: restoring haemostasis by compensating for the activity of inhibited factor VIII and eradicating the inhibitory antibodies by immunosuppressive therapy 1. Early recognition and proper management are essential to avoid significant morbidity and mortality. Finding an effective and safe treatment can be a challenge as patients with AHA are often elderly with multiple comorbidities 2-5. Emicizumab, a bispecific anti-IXa/anti-X, FVIII mimicking antibody, has been shown to be effective in the treatment of congenital haemophilia with and without inhibitors 6-8. Its mode of action predicts its haemostatic efficacy in AHA. Here we describe the cases of two patients with acquired hemophilia A and comorbidities treated effectively with emicizumab combined with immunosuppressive therapy. We present a review of the existing literature regarding the very promising use of emicizumab in this indication.
KEYWORDS
acquired haemophilia A, bypassing agents, emicizumab
