Actualités pharmaceutiques
RÉSUMÉ
Nous vous proposons ci-après une sélection synthétique d’annonces de presse marquantes sur les pathologies de l’hémostase et la thrombose, parues ces trois derniers mois. MALADIE DE WILLEBRAND : EXTENSION DE PRISE EN CHARGE POUR VEYVONDI® EN PROPHYLAXIE À LONG TERME Le Journal officiel du 16 décembre 2025 a publié une extension de la prise en charge de Veyvondi® (vonicog alfa, Takeda) dans la prévention à long terme des saignements chez les adultes atteints de la maladie de Willebrand. Les arrêtés publiés modifient l’agrément aux collectivités, l’inscription sur la liste en sus et les conditions de rétrocession. Initialement autorisé en 2018 dans le traitement des hémorragies et la prévention des saignementsNous vous proposons ci-après une sélection synthétique d’annonces de presse marquantes sur les pathologies de l’hémostase et la thrombose, parues ces trois derniers mois.
MALADIE DE WILLEBRAND : EXTENSION DE PRISE EN CHARGE POUR VEYVONDI® EN PROPHYLAXIE À LONG TERME
Le Journal officiel du 16 décembre 2025 a publié une extension de la prise en charge de Veyvondi® (vonicog alfa, Takeda) dans la prévention à long terme des saignements chez les adultes atteints de la maladie de Willebrand. Les arrêtés publiés modifient l’agrément aux collectivités, l’inscription sur la liste en sus et les conditions de rétrocession. Initialement autorisé en 2018 dans le traitement des hémorragies et la prévention des saignements d’origine chirurgicale lorsque la desmopressine seule est inefficace ou contre- indiquée, Veyvondi® a obtenu en novembre 2023 une extension d’indication européenne en prophylaxie à long terme. L’autorisation de mise sur le marché (AMM) l’indique désormais pour la prévention et le traitement des hémorragies ou des saignements d’origine chirurgicale chez les adultes atteints de maladie de Willebrand lorsque la desmopressine seule est inefficace ou contre-indiquée. Dans son avis de juillet 2025, la Commission de la transparence a estimé que le médicament conservait un service médical rendu important, sans amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans cette nouvelle indication. Il est également rappelé que Veyvondi® ne doit pas être utilisé dans le traitement de l’hémophilie A. (Source : APMnews, dépêche du 16 décembre 2025.)
MÉDICAMENTS ASSOCIANT FACTEUR WILLEBRAND ET FVIII : CRÉATION DE TARIFS UNIFIÉS À COMPTER DU 1ER JANVIER 2026
Le Journal officiel du 20 décembre 2025 a publié une décision du Comité économique des produits de santé (CEPS) instaurant des tarifs unifiés pour un groupe de spécialités comparables par leur visée thérapeutique, associant facteur Willebrand et FVIII. Cette mesure entrera en vigueur au 1er janvier 2026. Le mécanisme de tarif unifié, créé par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2018, permet de fixer une même base de remboursement pour des spécialités génériques, biosimilaires ou comparables par leurs indications ou leur visée thérapeutique. Dans le cas présent, la décision concerne les spécialités Eqwilate® (Octapharma) et Voncento® (CSL Behring). Ce type de tarif unifié appliqué à des spécialités comparables en termes de visée thérapeutique demeure relativement rare. (Source : APMnews, dépêche du 22 décembre 2025.)
HÉMOPHILIE : NOUVELLES DONNÉES SUR L’EFANESOCTOCOG ALFA PRESENTÉES PAR SOBI AU CONGRÈS EAHAD 2026
La société Sobi a annoncé la présentation de plusieurs nouvelles données cliniques dans l’hémophilie lors du 19e congrès de l’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), organisé du 3 au 6 février 2026 à Dublin. Au total, sept communications scientifiques, dont une présentation orale, ont porté principalement sur l’efanesoctocog alfa (Altuvoct®), un FVIII recombinant à demi-vie prolongée indiqué dans le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d’hémophilie A. La présentation orale a rapporté notamment des données de suivi sur trois ans issues de l’étude d’extension à long terme XTEND-ed, évaluant l’utilisation prophylactique d’efanesoctocog alfa chez des patients atteints d’hémophilie A sévère. Selon les résultats présentés, le traitement permet d’assurer une protection durable contre les épisodes hémorragiques, avec un nombre limité de saignements et l’absence de nouveau signal de sécurité au cours de cette période de suivi prolongée. Plusieurs présentations par affiches ont complété ces résultats, avec notamment des analyses issues des études XTEND-ed et FREEDOM, portant sur l’efficacité du traitement dans différentes situations cliniques, la prise en charge des épisodes hémorragiques, ainsi que sur des résultats cliniques à long terme. D’autres travaux ont exploré l’état articulaire et la concordance entre patients et médecins de l’évaluation des atteintes articulaires dans l’hémophilie A, à partir de données en vie réelle issues de l’étude CHESS III. Enfin, des résultats concernant rFIXFc dans l’hémophilie B ont été également présentés, avec des données finales pédiatriques issues de l’étude B-MORE, portant sur l’utilisation et l’efficacité de ce facteur IX recombinant à demi-vie prolongée en pratique clinique. Ces communications s’inscrivent dans la stratégie de Sobi visant à poursuivre le développement de données cliniques et de vie réelle dans l’hémophilie et les maladies hémorragiques rares. (Source : communiqué de presse Sobi du 3 février 2026.)
HÉMOPHILIE A : DONNÉES DE PHASE I/II ENCOURAGEANTES POUR L’ANTICORPS BISPÉCIFIQUE NXT007 APRÈS RELAIS DE L’EMICIZUMAB
De nouvelles données issues de la partie C de l’étude de phase I/II NXTAGE ont aussi été présentées lors du congrès EAHAD 2026, évaluant pour la première fois l’administration de NXT007 chez des patients atteints d’hémophilie A précédemment traités par emicizumab, sans période de « washout ». NXT007 est un anticorps bispécifique de nouvelle génération, dérivé conceptuellement de l’emicizumab, conçu pour mimer la fonction du FVIII et administré par voie sous-cutanée. Dans cette cohorte de patients avec ou sans inhibiteurs du FVIII, le passage direct de l’emicizumab vers NXT007 a été associé à une tolérance jugée favorable, sans signal de sécurité inattendu. Les données pharmacocinétiques et pharmacodynamiques ont montré que les doses les plus élevées permettent d’atteindre des concentrations plasmatiques compatibles avec une activité coagulante identique à une activité du FVIII équivalente aux valeurs physiologiques. Dans ces cohortes, aucun épisode hémorragique nécessitant un traitement n’a été rapporté pendant la période d’observation. Ces résultats complètent ceux observés chez les participants naïfs d’emicizumab dans les autres parties de l’étude et suggèrent que la transition thérapeutique entre anticorps bispécifiques pourrait être réalisable sans interruption prolongée du traitement, élément important dans la gestion clinique des patients. Trois essais de phase III sont prévus à partir de 2026, afin d’évaluer plus largement son efficacité et sa sécurité dans différentes populations de patients. (Source : communiqué de presse Chugai Pharmaceutical du 9 février 2026.)
ALHEMO® : INSCRIPTION SUR LA LISTE DE RÉTROCESSION EN FRANCE
L’ANSM a annoncé l’inscription d’Alhemo® (concizumab, Novo Nordisk) sur la liste des spécialités pouvant faire l’objet d’une rétrocession par les pharmacies hospitalières. Cette décision concerne quatre dosages de la spécialité sous forme de solution injectable en stylo prérempli (15 mg/1,5 mL ; 60 mg/1,5 mL ; 150 mg/1,5 mL ; 300 mg/3 mL). Le concizumab est un anticorps monoclonal administré par voie souscutanée qui cible l’inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI), afin de rééquilibrer la coagulation et prévenir les épisodes hémorragiques. Le médicament bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché européenne depuis décembre 2024 pour la prophylaxie des saignements chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs selon les situations cliniques. En France, la spécialité avait auparavant bénéficié d’un accès précoce, initialement accordé en septembre 2023 chez des patients présentant des inhibiteurs. Ce dispositif a ensuite été renouvelé en novembre 2025 avec un périmètre restreint à l’hémophilie B avec inhibiteurs du FIX. L’inscription sur la liste de rétrocession constitue une étape supplémentaire de l’intégration du concizumab dans l’arsenal thérapeutique disponible pour la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie. (Source : avis ANSM du 09 mars 2026.)
FORMULATIONS SOUS-CUTANÉES DES ANTICORPS THÉRAPEUTIQUES : UN IMPACT ORGANISATIONNEL ENCORE PEU VALORISÉ DANS L’ÉVALUATION MÉDICO-ÉCONOMIQUE
Les formulations sous-cutanées (SC) des anticorps thérapeutiques pourraient générer des bénéfices organisationnels et sociétaux significatifs pour les systèmes de santé, mais ces derniers restent encore difficilement valorisés dans les procédures d’évaluation actuelles, a indiqué le directeur général de Roche Pharma France lors d’une conférence de presse consacrée à l’impact de ces formes galéniques. Plusieurs anticorps monoclonaux initialement développés en administration intraveineuse disposent désormais de formulations administrables par voie SC. Une analyse publiée dans la revue « Value in Health » estime que l’introduction du traitement sous-cutané par emicizumab (Hemlibra®) dans l’hémophilie A aurait permis d’économiser environ un milliard d’euros pour l’Assurance maladie française entre 2018 et 2024, notamment via la réduction des hospitalisations, des traitements et des transports sanitaires. Malgré ces éléments, les formulations SC sont généralement considérées par la Commission de la transparence de la Haute Autorité de santé (HAS) comme des compléments de gamme, justifiant le plus souvent l’attribution d’une ASMR V par rapport aux formes intraveineuses. Dans ce cadre, les évaluations portent essentiellement sur la valeur thérapeutique comparée, tandis que les effets organisationnels ou économiques indirects – tels que l’impact sur les transports, l’organisation des soins ou la qualité de vie – sont peu intégrés dans l’analyse. (Source : APMnews, dépêche du 10 mars 2026.)
THÉRAPIE GÉNIQUE HEMGENIX® DANS L’HÉMOPHILIE B : LE CONSEIL D’ÉTAT VALIDE LE PRIX DE RÉFÉRENCE FIXÉ PAR LE CEPS
Le Conseil d’État a confirmé la légalité de la décision du Comité économique des produits de santé (CEPS) fixant à 800 000 euros le prix de référence de la thérapie génique Hemgenix® (etranacogene dezaparvovec, CSL Behring), rejetant une requête de l’industriel qui demandait que ce montant soit porté à 2,8 millions d’euros. Hemgenix®, thérapie génique administrée en dose unique dans l’hémophilie B, a obtenu une AMM européenne en février 2023. En France, le médicament avait bénéficié d’un accès direct post-HAS, après que la commission de la transparence lui eut attribué un service médical rendu important et une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la prophylaxie par concentrés de FIX. Ce dispositif d’accès direct a toutefois pris fin à la demande du laboratoire fin 2024. Lorsque l’accès direct est interrompu, une restitution financière peut être due par l’industriel. Celle-ci correspond à la différence entre le chiffre d’affaires réalisé pendant la période d’accès dérogatoire et celui qui aurait résulté d’un prix net de référence fixé par le CEPS. Dans ce cadre, le comité avait établi ce prix de référence à 800 000 euros pour Hemgenix®. Dans sa décision, le Conseil d’État a validé la procédure suivie par le CEPS, estimant que CSL Behring avait été informée de l’intention du comité et avait pu présenter ses observations. La juridiction a également relevé que l’industriel n’avait pas transmis les informations nécessaires au calcul de la restitution, notamment les données de chiffre d’affaires réalisées pendant la période d’accès direct. Sur le fond, le Conseil d’État a jugé que le CEPS pouvait raisonnablement fonder son calcul sur une durée d’effet de cinq ans pour la thérapie génique, correspondant à celle retenue par la Commission de la transparence dans son évaluation. Cette durée a été utilisée pour comparer le coût du traitement à celui des alternatives thérapeutiques, estimé à environ 160 000 euros par an selon des données de consommation de l’Assurance maladie. La juridiction administrative a également rejeté les autres arguments de CSL Behring, notamment ceux relatifs au caractère innovant de la thérapie génique, au choix de la population cible ou encore à l’application des mécanismes de paiement à la performance introduits par la loi de financement de la Sécurité sociale pour 2023. Elle a rappelé que ces dispositifs ne s’appliquent pas aux spécialités ayant bénéficié d’un accès direct et dont les textes d’application ne sont pas encore publiés. Cette décision confirme donc la validité du cadre tarifaire retenu par le CEPS pour Hemgenix® dans le contexte de la fin de son accès dérogatoire en France. (Source : APMnews, dépêche du 13 mars 2026.)
