ÉDITION SPÉCIALE EAHAD 2026

19th Annual Congress of the European Association of Haemophilia and Allied Disorders 2026 3-6 February

Hortense Maynadié, le Kremlin-Bicêtre

efanesoctocog alfa : Pas d’inhibiteur chez les PTPs et une très bonne efficacité 

D’après la communication orale de Chawdary P. Efanesoctocog alfa prophylaxis for people with severe Haemophilia A: third interim results from the XTEND-ed long-erm extension study

Après environ 3 ans de suivi, aucun inhibiteur n’est apparu dans cette cohorte de PTPs incluant 146 adultes et 71 enfants. Le taux annualisé de saignements (ABR) moyen est de 0,6 et de 0,2 si on ne considère que les saignements spontanés chez les patients adultes et adolescents. Près de 80 % des patients n’ont eu aucun saignement et plus de 90 % aucun saignement spontané, notamment chez les enfants où les saignements traités étaient quasi exclusivement traumatiques (pour les enfants de moins de 12 ans, 66 % des patients n’ont eu aucun saignement et 97 % aucun saignement spontané). Les résultats présentés sont valables chez les patients de plus de 12 ans sur la période 25-36 mois. Ces très bons résultats s’améliorent encore au fur et à mesure du temps. Une seule injection a suffi dans 94 % des cas chez les adultes et les adolescents et dans 91 % des cas chez les enfants pour traiter un saignement.

NXT007 : Pas d’effet additif in vitro après le switch de emicizumab vers NXT007

D’après la communication orale de Nogami K. Safety, pharmacodynamics and efficacy of NXT007 after switching from emicizumab in hemophilia A with and without inhibitors (NXTAGE Part C)

Chez 14 patients, un traitement par emicizumab a été relayé par le NXT007 et ce sans période de wash-out. En test de génération de thrombine (TGT), le pic de thrombine observé après l’introduction de NXT007 reste stable même 16 semaines après l’arrêt de l’emicizumab, ce qui suggère l’absence d’effet additif entre ces deux anticorps. Il n’y a pas eu d’évènement thromboembolique, et un seul cas avec une élévation des PTF mais non des D-dimères a été observé. Dans une précédente communication, 73 % d’ADA avaient été reportés. Dans cette nouvelle communication, 21 % d’ADA ont été reportés et une faible proportion d’entre eux (1/3) impacte la pharmacocinétique du médicament et il n’existe pas de réaction croisée contre l’emicizumab.

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