Nous vous proposons ci-après une sélection synthétique d’annonces de presse marquantes sur les pathologies de l’hémostase et la thrombose, parues ces trois derniers mois.

MALADIE DE WILLEBRAND : EXTENSION D’INDICATION FDA POUR VONVENDI (vWF RECOMBINANT)
Takeda a annoncé une approbation de la Food and Drug Administration (FDA) étendant l’indication de Vonvendi (facteur von Willebrand recombinant) à la prophylaxie de routine visant à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez l’adulte atteint de maladie de Willebrand (types 1 et 2), et à la prise en charge « à la demande » et en péri- opératoire des saignements chez les patients pédiatriques. Le communiqué insiste sur le fait que Vonvendi devient utilisable chez un plus grand nombre de patients, et met en avant son statut de traitement recombinant de remplacement du VWF disposant d’indications chez l’adulte et l’enfant. (Source : communiqué de presse Takeda du 05/09/2025.)

HÉMOPHILIE A : REMBOURSEMENT ET PRISE EN CHARGE DE L’EFANESOCTOCOG ALFA® EN FRANCE
Le Journal Officiel a acté l’agrément aux collectivités et l’inscription sur la liste en sus de l’efanesoctocog alfa au laboratoire Sobi, ouvrant ainsi la voie à son utilisation en France dans le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A, quel que soit l’âge. Ce facteur VIII (FVIII) à demi-vie prolongée bénéficie d’un remboursement à 100 %, avec des tarifs de rétrocession variables selon les dosages. La Commission de la transparence a conclu à un service médical rendu important, sans amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux autres concentrés de FVIII disponibles. L’arrivée de l’efanesoctocog alfa enrichit néanmoins l’arsenal thérapeutique, en offrant une option supplémentaire dans un paysage thérapeutique de plus en plus diversifié, marqué par la coexistence de traitements substitutifs à demi-vie prolongée, d’anticorps bispécifiques et de thérapies géniques. (Source : avis du Journal Officiel du 23/09/2025.)

 

THROMBOPÉNIE IMMUNE : AVIS POSITIF DU CHMP POUR LE RILZABRUTINIB
Le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l’EMA (Agence européenne des médicaments) a rendu un avis favorable à l’approbation du rilzabrutinib du laboratoire Sanofi dans la thrombopénie immune (PTI) chez l’adulte réfractaire aux traitements standards. L’avis repose sur les résultats de l’étude de phase III LUNA 3, montrant une réponse plaquettaire durable, associée à une réduction des saignements et à une amélioration de la qualité de vie.
S’il est approuvé, le rilzabrutinib deviendrait le premier inhibiteur de BTK indiqué dans le PTI en Europe, ouvrant une nouvelle voie thérapeutique dans une pathologie où les options restent limitées. (Source : communiqué de presse Sanofi du 17/10/2025.)

THÉRAPIE GÉNIQUE DE L’HÉMOPHILIE A : BIOMARIN ENVISAGE UNE CESSION SOUS LICENCE DU VALOCTOCOGENE ROXAPARVOVEC
BioMarin a annoncé envisager la cession sous licence du valoctocogene roxaparvovec, sa thérapie génique indiquée dans l’hémophilie A sévère. Bien que le produit ait obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et dans l’Union européenne, son déploiement est en effet resté limité. Le laboratoire évoque plusieurs freins : nombre restreint de patients éligibles, complexité des parcours d’accès, délais de remboursement et niveau de prix très élevé. BioMarin précise son intention de poursuivre la commercialisation dans certains pays clés, tout en recherchant des partenaires pour d’autres territoires.
Cette annonce illustre les défis persistants de la thérapie génique en conditions réelles, malgré des résultats cliniques prometteurs, et interroge sur les modèles économiques et organisationnels réalistes pouvant être définis à long terme. (Source : APMnews, dépêche du 28/10/2025.)

ASH 2025 : ROCHE MET L’ACCENT SUR L’HÉMOPHILIE A, DE L’EXPÉRIENCE EMICIZUMAB AUX PROGRAMMES « NEXT-GEN »
Roche a annoncé la présentation de nouvelles données de son portefeuille en hémophilie A à l’ASH 2025, incluant l’emicizumab et des candidats de nouvelle génération. Le communiqué met en avant des résultats de phase I/II pour NXT007 suggérant un potentiel de « normalisation de l’hémostase » et mentionne une progression vers une phase III planifiée, incluant une comparaison directe de ce nouveau médicament avec l’emicizumab. Roche cite également des données précliniques sur une thérapie génique AAV de nouvelle génération (SPK-8011QQ), avec une initiation d’étude de phase IIb annoncée comme planifiée. (Source : communiqué de presse Roche du 03/11/2025.)

MALADIE DE WILLEBRAND : RETOUR ANNONCÉ DES SPRAYS NASAUX À BASE DE DESMOPRESSINE
Après plusieurs années de pénurie, l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) a annoncé la remise à disposition en janvier 2026 des sprays nasaux Octim® et Minirin® Spray, à base de desmopressine. Ces spécialités sont respectivement utilisées dans certaines formes d’hémophilie A mineure et de maladie de Willebrand (hors formes sévères), ainsi que dans le diabète insipide central. Leur absence prolongée avait nécessité le recours à des alternatives injectables ou importées. L’ANSM précise que ces solutions de substitution seront progressivement retirées, marquant un retour à des modalités de prise en charge plus simples pour les patients et les équipes soignantes. (Source : APMnews, dépêche du 03/12/2025.)

ASH 2025 : SOBI MET EN AVANT DE NOUVELLES DONNÉES EN HÉMATOLOGIE, DONT CELLES RELATIVES À L’EFANESOCTOCOG ALFA
À l’occasion de l’ASH 2025, Sobi a publié 19 abstracts (dont deux associés à des présentations orales) concernant plusieurs produits, notamment l’efanesoctocog alfa. Le communiqué met en avant des mises à jour de données cliniques et d’analyses issues d’études terminées ou en cours, et mentionne en particulier une analyse post hoc sur le pacritinib, ainsi que des présentations sur l’efanesoctocog alfa (suivi à long terme), le pegcetacoplan, l’avatrombopag et l’emapalumab. (Source : communiqué de presse Sobi du 05/12/2025.)

CHIRURGIE NON CARDIAQUE : L’ACIDE TRANEXAMIQUE RéDUIT LES BESOINS TRANSFUSIONNELS SANS SIGNAL ÉVOQUANT UN RISQUE THROMBOTIQUE
Une étude canadienne présentée lors du congrès de l’ASH suggère qu’une politique hospitalière d’utilisation élargie de l’acide tranexamique en chirurgie non cardiaque à haut risque pourrait réduire significativement les besoins transfusionnels, sans augmentation du risque thrombo-embolique. Cet essai pragmatique, conduit dans dix hôpitaux canadiens selon un schéma en périodes successives avec cross-over, a inclus 8 421 patients, majoritairement opérés dans un contexte de chirurgie oncologique. La stratégie consistant à administrer systématiquement de l’acide tranexamique a permis une réduction relative de 39 % des transfusions de concentrés de globules rouges, comparativement à une stratégie standard. Sur le plan de la sécurité, l’incidence des événements thrombo-emboliques était comparable entre les groupes, suggérant que l’élargissement de l’utilisation de l’acide tranexamique pourrait être envisagé sans surcroît de risque dans ce contexte. Ces résultats relancent le débat sur une prescription plus large de cet antifibrinolytique dans les stratégies de gestion du saignement péri-opératoire. (Source : communication congrès ASH 2025.)