ÉDITION SPÉCIALE EAHAD 2026

D’après la communication orale de J. Mahlangu et al., Mim8 prophylaxis in children with haemophilia A: 52-week efficacy and safety outcomes from FRONTIER3. 19^th Annual Congress of the European Association of Haemophilia and Allied Disorders 2026, 3-6 February

Antoine Babuty, Nantes

Malgré l’avancée dans les traitements de l’hémophilie A (HA), des besoins non couverts persistent (douleurs lors des injections, persistance de saignements …). Le Mim8 est un anticorps bispécifique de type IgG4, mimant l’activité du facteur VIII. Sa grande affinité pour le facteur IXa permet in vitro une génération de thrombine plus importante que celle obtenue avec l’emicizumab.

FRONTIER3 est une étude de phase III évaluant l’efficacité et la sécurité du Mim8 sur une période de 1 an avec un schéma thérapeutique reposant initialement sur une injection par semaine pendant 6 mois, puis 1 fois par semaine (groupe 1) ou 1 fois par mois (groupe 2) les 6 mois suivants. L’étude incluait des enfants de sexe masculin ou féminin, âgés de 1 à 11 ans, atteints de tout type d’HA, avec au moins un saignement traité dans les 26 semaines précédant l’inclusion pour les patients HA modérés ou mineurs. Soixante-dix patients ont été inclus, avec une répartition équilibrée entre les deux groupes en termes de nombre de patients, d’âge, de sévérité de l’hémophilie, de présence d’inhibiteur, ou de type de traitement utilisé avant l’étude. Il n’a été rapporté aucun évènement indésirable grave lié au traitement, aucun évènement thromboembolique ou de réaction d’hypersensibilité et aucun évènement indésirable ayant conduit à l’arrêt du Mim8 (Figure 1).

Figure 1 : Effets indésirables rapportés chez les enfants hémophiles A traités par Mim8

D’autre part, peu de réactions aux sites d’injections ont été rapportées (1 % des injections), toutes mineures et transitoires. Cinq patients ont présenté des anticorps anti-Mim8, mais aucun n’était neutralisant. Concernant l’efficacité, les taux de saignements moyens annualisés étaient très faibles dans les deux groupes (0,42 dans le groupe 1 et 0,25 dans le groupe 2) (Figure 2A) et le taux médian de saignements annualisés était nul. Plus de 80 % des patients n’ont présenté aucun saignement dans les 2 groupes, y compris chez les patients avec inhibiteur (Figure 2B). Parmi les saignements, aucun n’était sévère et 1 à 2 injections ont suffi pour les traiter. Enfin, toutes les articulations cibles étaient résolues à l’issue de l’étude.

Figure 2 : Chez les enfants hémophiles A traités par Mim8, saignements annualisés estimés moyens et médians (A) et proportion de patients ne présentant aucun saignement (B)